軟骨發(fā)育不全是最常見(jiàn)的一種先天性侏儒癥。日本京都大學(xué)日前宣布，其研究小組利用該病患者的皮膚細(xì)胞制作出誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞（ｉＰＳ細(xì)胞）后，使用降脂藥斯達(dá)汀能促進(jìn)其分化為軟骨細(xì)胞。這一發(fā)現(xiàn)有望開(kāi)發(fā)出治療軟骨發(fā)育不全的新方法。
ｉＰＳ細(xì)胞是體細(xì)胞經(jīng)誘導(dǎo)因子處理后轉(zhuǎn)化而成的干細(xì)胞，其功能與胚胎干細(xì)胞類似，能發(fā)育成多種組織和器官。
軟骨發(fā)育不全是一種難治之癥，基因異常導(dǎo)致軟骨無(wú)法發(fā)育，每２萬(wàn)至４萬(wàn)新生兒中就有一例患者。由于難以從患者體內(nèi)采集軟骨，所以無(wú)法開(kāi)展詳細(xì)調(diào)查，也沒(méi)有根本的治療藥物。
京都大學(xué)ｉＰＳ研究所教授妻木范行率領(lǐng)的研究小組，利用一名新生兒和兩名成人軟骨發(fā)育不全患者的皮膚細(xì)胞制作出ｉＰＳ細(xì)胞后，發(fā)現(xiàn)即使添加能使其分化為軟骨細(xì)胞的蛋白質(zhì)，也只能得到異常的細(xì)胞，再現(xiàn)了軟骨發(fā)育不全的特征。
此后，研究小組在將ｉＰＳ細(xì)胞培育成軟骨細(xì)胞的過(guò)程中，嘗試添加１０多種已被報(bào)告能促進(jìn)軟骨生長(zhǎng)的藥物，結(jié)果發(fā)現(xiàn)降脂藥斯達(dá)汀能最有效地促使ｉＰＳ細(xì)胞分化為正常的軟骨細(xì)胞。
患有軟骨發(fā)育不全的實(shí)驗(yàn)鼠出生３天至２周后，研究小組向其腹部直接注射斯達(dá)汀，結(jié)果顯示這種實(shí)驗(yàn)鼠的軟骨也能正常成長(zhǎng)。
研究小組認(rèn)為，軟骨發(fā)育不全是分解軟骨的蛋白質(zhì)——成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體３過(guò)量增加導(dǎo)致的，而斯達(dá)汀能遏制這種蛋白質(zhì)發(fā)揮作用。（來(lái)源：新華網(wǎng)）